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Biologia CelularEnfermedades neuromuscularesFibrosis muscularInvestigacion Traslacional

Brandan, Enrique

Nuestra línea de investigación son las Enfermedades Musculares y estudiamos las Bases Celulares y Moleculares de estas patologías con proyecciones terapéuticas. En particular, nos interesa determinar los factores que gobiernan la respuesta fibrótica en el músculo esquelético. Así, hemos demostrado que el factor de Crecimiento de Tejido Conectivo (CTGF/CCN2) es una proteína esencial en la respuesta fibrótica. Nuestros trabajos utilizando modelos animales de enfermedades musculares (DMD, ELA y otros), muestran que la inhibición de CTGF/CCN2, a través de modelos genético y/o inhibición con anticuerpos bloqueantes, presentan una mejoría sustancial en la fisiopatología muscular.

Estos resultados son la base para el actual ensayo clínico en paciente con DMD, el cual ha mostrado importantes avances en la fuerza muscular, capacidad respiratoria y cardíaca. En la actualidad estamos evaluando los mecanismos celulares/moleculares que inducen la expresión de CTGF/CCN2 (TGF-b, hipoxia, LPA/LPARS, integrinas) en células derivadas del músculo esquelético y en diferentes modelos animales.


Brandan, Enrique
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